11-latni chłopiec wyleczony z ostrej białaczki limfoblastycznej

Zastosowana w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu nowatorska w Polsce terapia CAR-T przyniosła efekt. 11-letni pacjent po siedmiu latach nieskutecznego leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej został wyleczony. Poinformowano o tym na konferencji prasowej we Wrocławiu w ubiegłym tygodniu.

Skutecznym leczeniem okazała się terapia genowa CAR-T pacjenta z nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną.

W 2019 r. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu jako pierwsza w Polsce przeszła proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych.

Prof. Krzysztof Kałwak z wrocławskiej kliniki poinformował, że komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane u 11-letniego chłopca, zmagającego się z białaczką od siedmiu lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców.

„Mimo zastosowanego leczenia, białaczka ciągle nawracała i w 2019 roku większość lekarzy nie widziała już nadziei na uratowanie chłopca. My byliśmy jednak zdeterminowani i po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonaliśmy leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które to zostały potem zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA”

– powiedział prof. Krzysztof Kałwak.

Dodał, że zmodyfikowane, bo wyposażone w narzędzia do celowanego zabijania komórek białaczkowych limfocyty T dotarły do Wrocławia z USA i zostały przeszczepione choremu chłopcu 3 marca 2020 roku.

„Po przeszczepie nie zaobserwowaliśmy żadnych istotnych powikłań immunologicznych ani neurologicznych i mogliśmy wypisać chłopca do domu jeszcze przed ogłoszeniem epidemii COVID-19. W pierwszych dwóch miesiącach po podaniu obserwowaliśmy zmniejszanie się choroby resztkowej, ale wciąż komórki białaczkowe były obecne. Teraz mamy wreszcie długo wyczekiwane +zero+ z czułością do 10-5. Nie mamy stuprocentowej gwarancji, że efekt będzie trwały, jednak na razie ma niewykrywalną chorobę resztkową i po raz pierwszy od 7 lat dziecko, jego rodzice i my, lekarze możemy odetchnąć z ulgą: niemożliwe stało się możliwe”

– powiedział prof. Kałwak.

Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęstszy nowotwór u dzieci i jednocześnie najczęstsza z białaczek dotykająca pacjentów pediatrycznych. To nowotwór limfocytów, czyli białych krwinek, zaangażowanych w funkcjonowanie systemu odpornościowego organizmu. Choroba postępuje szybko i wymaga wdrożenia natychmiastowego leczenia.

Agencja Badań Medycznych (ABM) zapowiedziała, że przez najbliższe 6 lat na realizacje programów terapii CART-T w Polsce przeznaczy 100 mln zł. Pierwsza terapia dziecka we Wrocławiu została sfinansowana dzięki wspólnej akcji Fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacji Siepomaga.

Więcej na ten temat w serwisie Nauka w Polsce.